كشف مركز سدرة للطب في قطر عن نجاحه في تقديم علاج جيني متطور لطفل مصري يعاني من ضمور العضلات الدوشيني، في خطوة تمثل بارقة أمل جديدة لمواجهة هذا المرض الوراثي النادر والمعقد. واضافت المؤسسة الطبية ان هذه العملية تاتي ضمن سلسلة نجاحات حققها المستشفى في هذا المجال، حيث استقبل عشر حالات مشابهة خلال العامين الماضيين، مما يعزز مكانة الدوحة كمركز اقليمي رائد للرعاية الطبية المتقدمة. واكد الاطباء ان هذا الانجاز الطبي يفتح ابوابا واسعة لعلاج امراض كانت تعتبر مستعصية، خاصة وان العلاج الجيني يقدم حلولا جذرية تختلف كليا عن البروتوكولات التقليدية التي كانت تقتصر على تخفيف الاعراض فقط.
ماهية مرض ضمور العضلات الدوشيني
وبين رئيس قسم الوراثة والطب الجينومي في سدرة للطب، توفيق بن عمران، ان هذا المرض يصيب الذكور بشكل اساسي بمعدل حالة واحدة من بين كل 3500 مولود ذكر، وهو ما يستدعي تدخلا مبكرا. واوضح ان الاعراض تبدا بالظهور مع نمو الطفل، حيث يلاحظ الاهل صعوبات حركية، مثل تاخر المشي او السقوط المتكرر، وهي علامات تستوجب التقييم الطبي الفوري للوصول الى التشخيص الدقيق في وقت مبكر. وشدد على ضرورة انتباه الاسر لاي علامات غير طبيعية في عضلات الساق، حيث ان تضخمها قد يكون ناتجا عن استبدال الانسجة العضلية بدهون، وهو ما يضلل البعض في البداية عن طبيعة المرض الحقيقية.
مستقبل العلاج الجيني المتقدم
واشار المختصون الى ان العلاج الجيني المسمى اليفيديس يعمل على ادخال جين ديستروفين الوظيفي مباشرة الى خلايا العضلات، مما يساهم في ايقاف التدهور المستمر الذي يهدد حياة المريض. واكد ان الهدف الجوهري من هذا العلاج هو حماية عضلات القلب والتنفس من التاثيرات الخطيرة التي تظهر مع تقدم العمر، خاصة بعد ان كان المرضى يفقدون قدرتهم على الحركة في سن العاشرة تقريبا. واضاف ان سدرة للطب يستعد حاليا لاضافة حالات جديدة لتلقي هذا العلاج، مما يرفع العدد الاجمالي للمستفيدين الى اثني عشر طفلا، في خطوة تعكس التزام المركز بتوفير احدث التقنيات العلاجية عالميا.
تكلفة الجرعة وتوافر الخدمة
وكشف المدير الطبي لسدرة للطب، ابراهيم الجناحي، ان تكلفة الجرعة الواحدة من هذا العلاج الجيني تصل الى 3 ملايين دولار، وهي تكلفة تعكس التطور العلمي الهائل في تصنيع هذه الادوية الدقيقة. واوضح ان الجرعة تعطى مرة واحدة عبر الوريد، ويتبعها برنامج متابعة مكثف يتضمن جلسات علاج طبيعي ووظيفي لضمان استجابة جسم الطفل بشكل ايجابي، مع التاكيد على وجود تحسن ملحوظ في القدرات الحركية للحالات السابقة. واضاف ان هذا العلاج متاح في نطاق جغرافي محدود جدا حول العالم، وتعتبر قطر من بين الدول القليلة التي وفرت هذه الخدمة النوعية للمرضى من داخل الدولة وخارجها عبر تسهيلات ادارية ولوجستية شاملة.
