كشفت تجارب مخبرية حديثة عن تطور نوعي في تقنيات تعديل الجينات عبر نسخة مطورة من اداة كريسبر. حيث نجح الباحثون في ابطال عمل الكروموسوم الاضافي المسؤول عن الاصابة بمتلازمة داون بشكل دقيق ومباشر.
واوضحت الدراسات ان المصابين بهذه الحالة يمتلكون نسخة زائدة من الكروموسوم رقم 21 ليصبح العدد 47 بدلا من 46. وهو ما يؤدي الى اختلالات جينية تسبب الاعاقة الادراكية ومخاطر الاصابة المبكرة بمرض الزهايمر.
واكد الدكتور فولني شين المشرف على البحث ان ابطال عمل الكروموسوم الزائد يمثل العلاج الامثل. خاصة مع صعوبة تحديد الجين المسؤول من بين مئات الجينات الموجودة على الكروموسوم الاضافي الذي يسبب هذه الاثار.
استراتيجية جينية مبتكرة للتعامل مع متلازمة داون
وبين الباحثون انهم استلهموا فكرة العمل من الطبيعة البيولوجية للانثى التي تعطل الكروموسوم اكس الاضافي باستخدام جين يسمى اكسيست. حيث سعى الفريق العلمي لمحاكاة هذه العملية الطبيعية داخل الكروموسوم رقم 21 لتعطيل نشاطه.
واضاف الفريق ان التحدي الاكبر كان يتمثل في ادخال الجين في نسخة واحدة فقط من الكروموسومات الثلاثة داخل الخلية. وقد نجحت التقنية المعدلة في رفع كفاءة الدمج بنحو 30 ضعفا عن الطرق التقليدية.
وشدد العلماء على ان هذه النتائج المنشورة في مجلة وقائع الاكاديمية الوطنية للعلوم تعد خطوة واعدة. رغم ان التجربة لا تزال في مراحلها الاولية وتقتصر على الاختبارات المعملية داخل الخلايا الحية فقط.
مستقبل واعد لعلاجات التعديل الجيني
واشار الدكتور ريوتارو هاشيزومي الى ان هذه الاستراتيجية تفتح افاقا جديدة لعلاج متلازمة داون. موضحا ان تعزيز كفاءة ادخال جين اكسيست يمثل انجازا علميا كبيرا في طريق تطوير علاجات وراثية فعالة ومستقبلية.
